美国FDA彻查:诺华天价药物涉嫌数据操控
今年5月,诺华Zolgensma获美国FDA批准,成为全球首个治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法,业界关注的焦点不仅在于其满足了亟待满足的临床需求,超过200万美元的“天价”治疗费用更引发了全行业的震惊和讨论。
然而,短短两个月过去,这一产品却陷入了巨大的麻烦。据美国FDA和海外媒体披露,在诺华提交的一份生物制品许可申请(BLA)中,一部分研究资料涉嫌数据操控。FDA代理局长Ned Sharpless博士表示:“FDA将尽全力采取行动,如果适当的话,可能包括民事或刑事处罚。”
数据问题引监管重视
Zolgensma由AveXis公司研发和生产,2018年4月诺华以87亿美元大手笔收购了AveXis。彼时,这一重磅收购被外界普遍认为是诺华在基因疗法领域的一次创新豪赌;如今,Zolgensma被批准用于SMN-1基因存在双等位基因突变的SMA婴儿患者(<2岁),包括诊断为未出现症状的患者,着实令诺华松了一口气。
但是,就在基因疗法获批上市的一个月后,6月28日,诺华旗下公司AveXis主动向FDA以及随后向其他监管机构披露,之前作为BLA数据包的一部分提交给监管机构的数据是不准确的。与此同时,欧洲药品管理局人用医药产品委员会(CHMP)宣布,将Zolgensma从加速评估项目中剔除。
由于该药目前正在接受欧盟和日本的审查,欧盟对Zolgensma的审评态度,一定程度上反映出监管层面对基因治疗产品的谨慎。CHMP并没有公布其决定背后的理由,撤销加速评估是否可能与AveXis主动披露的数据操纵有关,市场端显然已经做出反应——诺华的股价下挫了超过3%。
FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks在一份媒体声明中公开表示:“6月28日,在FDA批准Zolgensma之后,该产品制造商AveXis通知FDA有关数据处理问题,该问题可能影响BLA中提交的某些动物研究数据的准确性。”
诺华方面已经做出回应:“AveXis已经意识到,在产品开发过程中使用的一项特定的动物测试中存在数据操控。相关分析用于初始产品测试,不用于商业产品发布,公司已立即启动了调查,以便迅速了解涉及的任何影响并解决该问题。一旦调查得出任何临时结论,将会立即与FDA沟通调查结果。”
合规风险令业内关注
此前,市场上仅有一款SMA疗法,即百健的Spinraza,该药是一种反义寡核苷酸类药物,2016年12月获FDA加速批准,上市一年即2017年销售额达8.83亿美元,2018年销售额达17.24亿美元。今年2月,百健和昆泰联合提交的Spinraza注射液的上市申请(JXHS1800032)获得国家药品监督管理局正式批准,用于治疗脊髓性肌萎缩症。
SMA是最常见的致死性神经肌肉疾病之一,由单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷引起,可导致瘫痪、呼吸困难和死亡,是婴儿死亡的主要遗传原因。每10000名新生儿中就有1人受该罕见病影响,其中90%的患病婴儿活不过2岁。
对于Zolgensma的上市和定价,诺华早前曾被外界指责以天价“要挟”患儿家长。在此次涉嫌数据操控的事件中,FDA公开信息中还提到:“AveXis在FDA批准该产品之前就已经意识到数据操纵的问题,但直到该产品被批准上市后才告知FDA。”无疑进一步加剧了事态严重性。
事实上,此次涉嫌数据操控,一定程度上暴露了近年来诺华存在的合规风险:2013年-2015年,诺华已经在日本爆出丑闻,其“代文”相关的临床研究数据造假,并根据虚假数据用于药物的广告宣传;2018年3月,天涯社区和知乎内一篇名为《内部员工实名举报诺华制药涉嫌在中国洗钱、临床代金销售》的文章在业内发酵,文章作者实名举报诺华涉嫌带金销售、洗钱、会议造假等;2018年5月,诺华爆出的向美国总统特朗普前私人律师Michael Cohen行贿120万美元,令医药产业界一片哗然。
责任编辑:露儿
-
一批药被查 涉维C银翘片、阿胶…
一批药被查 涉维C银翘片、阿胶…...
-
高值耗材最高降价80% 涉雅培、波科、贝朗…
8月1日,云南省曲靖市举行高值医用耗材联盟带量集中采购第一批次中选产品企业签约仪式。...
-
国家指令 整治所有医院回扣 暗访组出发
日前,国家卫健委发布了《2020年医疗行业作风建设工作专项行动方案》,这次方案的重点就是规范医疗机构及其从业人员行为,印发给各省、自治区、直辖市及新疆生产建设兵团卫生健康委,开始组织实施。...
-
医药代表系统学习产品知识的十个步骤
每个刚入行的医药代表初期都会接受公司大量培训,产品知识培训更是重中之重,不仅培训而且还要考试。...
-
“3+6”医用耗材带量采购,价格信息公布
吉林省政府采购中心消息发布《京津冀及黑吉辽蒙晋鲁医用耗材(人工晶体类)联合带量采购文件(LH-HD2020-1)》(下称《采购文件》),公布人工晶体类耗材的具体采购品种、申报价格等信息。 ...
-
首轮价格降幅低于42% 医疗器械企业直接淘汰
首轮价格降幅低于42% 医疗器械企业直接淘汰...
-
Q1最惨淡的两大药品领域,代表都离职了!
中国虽然是世界上最先控制住疫情的国家,但随着全球疫情的爆发,输入病例不断上升,加上中国本土还有不少无症状感染患者,这使得中国经济无法完全恢复正常。...
-
某些药企又要开启新一轮裁员了
做代表难,今年更加难。除了国家级的带量采购,省级也有带量采购,感觉就像是夹缝中求生存。...
-
两家外企大裁员,患教专员全部解散!
两家外企大裁员,患教专员全部解散!...
-
执业药师挂证,面临终生逐出行业的巨大风险
执业药师挂证,面临终生逐出行业的巨大风险...
-
虚开发票2.5亿,涉多家药械企业(附目录)
近日,国家税务总局马鞍山市税务局发布的《重大税收违法案件信息公告2020年3月》显示,51家企业涉嫌虚开发票,其中24家是药械企业或相关资讯、服务企业。...
-
91家药企收入公开:以岭、科伦、康恩贝…
突如其来的新冠肺炎疫情,对中国的冲击力和冲击面都超过了2003年的非典,对中国经济乃至世界经济也产生了不可避免的影响,也严重扰乱了正常的经济运行节奏。...