2022年国家医保目录调整工作即将开启！在国内医药改革不断深入的背景下，创新药企正加速推进产品进医保，通过提前降价，以求在新一轮的医保谈判中获得先机。
据人民日报健康客户端不完全统计，近期已有艾伯维的急性髓系白血病（AML）靶向新药维奈克拉片、罗氏的脊髓性肌萎缩症（SMA）口服药利司扑兰和注射用恩美曲妥珠单抗公开降价，寻求进入医保目录的机会。
国内首个上市的ADC药物恩美曲妥珠单抗今年二次降价
今年3月，赫赛莱（注射用恩美曲妥珠单抗）首次降价，其160毫克/瓶和100毫克/瓶的挂网价分别降至13184元和9200元，两款降幅均为52.3%。
6月9日，罗氏制药宣布再次调整赫赛莱（注射用恩美曲妥珠单抗）价格，价格调整后，其100毫克价格为8340元，160毫克价格为11951.63元，这是此款药物自今年3月主动降价52.3%之后再次降价，今年累计降幅已达56.7%。
公开资料显示，2013年2月，赫赛莱（注射用恩美曲妥珠单抗）获FDA批准上市，用于治疗已经接受过曲妥珠单抗和紫杉醇化疗失败的HER2阳性转移性乳腺癌患者。2020年1月，此款药物获中国药监局批准上市，定价为19282元/100毫克以及27633元/160毫克。
按照此款药物说明书推荐，每个患者的给药剂量应当按照体重以3.6毫克/公斤进行换算，每3周静脉注射1次，21天为一个周期，给药直至疾病进展或者不超过14个疗程。以一个普通成人患者（60公斤）为例，该药品年治疗费用达到65万元。
据罗氏制药介绍，此次再次主动调整价格，是为了提高乳腺癌规范化治疗的同时积极为恩美曲妥珠单抗争取进入国家医保目录的机会，惠及更多患者。
急性髓系白血病（AML）靶向新药维奈克拉片主动二次降价
中国唯一获批上市的急性髓系白血病（AML）靶向新药——B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂唯可来（维奈克拉片）再次降价。人民日报健康客户端发现，6月14日维奈克拉100毫克ⅹ 14片装的主规格，已经从每盒4860元降至3835元，继去年降价18.3%后再次下降21%。
公开资料显示，艾伯维于2020年1月向中国国家药品监督管理局提交了维奈克拉片用于治疗急性髓系白血病（AML）适应症的上市申请，不到一年就通过优先审评通道上市。而在2021年，维奈克拉100毫克ⅹ14片规格单盒的价格就已从原来的5950元降至4860元，降价18.3%。
AML是一种侵袭性强、治疗难度高、死亡率高的血液肿瘤，占全部急性白血病的70%左右，位列中国十大恶性肿瘤之列。在过去的几十年里，由于缺乏有效治疗药物，一旦确诊AML，病人往往要面临“生死时速”的考验。虽然现有医保目录中也有多款AML治疗药物，但基本都是化疗药或者干扰素类药物，尚无一款靶向药物被纳入医保目录用于治疗AML。
唯可来（维奈克拉片）作为中国AML靶向治疗时代的里程碑药物，主动二次降价，谋求进入新一轮医保目录的态度积极。
首个脊髓性肌萎缩症（SMA）口服药利司扑兰主动大降价
6月9日，山东药械集中采购平台发布关于利司扑兰主动降价的通知。罗氏对脊髓性肌萎缩症（SMA）罕见病药物利司扑兰主动下调价格，根据相关政策调整招采平台挂网价格为每瓶1.45万元。
利司扑兰按年龄体重计算药品，价格调整后最大使用剂量患者（2岁及以上且体重20公斤以上）年治疗费用将低于45万元。低体重的SMA患者由于用量少，年治疗费用较最大剂量可至多节约2/3。
SMA是一种危及全身多系统、致死致残的罕见神经疾病，位居两岁以下儿童致死性遗传病的首位。重症SMA患儿如不进行有效治疗，80%的患儿会在一岁内死亡，很少能存活超过两岁。2018年国家卫生健康委员会等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》，SMA被列入第一批纳入目录的121种罕见病之一。
2021年6月17日，国家药监局发布公告，利司扑兰口服溶液获批上市，适应症为2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA），这也成为我国首个SMA的口服疾病修正治疗药物。
作为SMA领域的创新药物，利司扑兰目前还没有进入医保目录。罗氏制药中国称，其在今年也将继续提交医保申报材料，申请利司扑兰参与国家医保谈判。