制药行业对罕见病日益增长的兴趣似乎没有减弱的迹象，而这也有着充分的理由。日前，EvaluatePharma公司发表的一份最新孤儿药研究报告发现，近年来，制药行业对罕见病的研发投入不断增加，由此形成的局面是，孤儿药在全球药品销售总额中所占据的份额不断提高。
推动这种变化的主要因素有，孤儿药面临的监管环境不断向好，市场独家销售权和定价优势使得这类药物要比非孤儿药更加有利可图。值得注意的是，前25大非肿瘤领域的孤儿药在未来6年里的复合增长率预计将达到18%，这几乎是市场平均水平的3倍。
畅销孤儿药排名变化
Esbriet、NovoSeven或将落榜，Spinraza、Exondys 51新进榜单
EvaluatePharma报告指出，2016年孤儿药合计创造了1140亿美元的销售额，占全球非仿制药市场的16.4%。到2022年，这一数值将上升至2090亿美元，在整个药品市场的占比达到21.4%。也就是说，在短短的10年时间里，孤儿药在药品市场的份额将翻一番。
如果这些销售预测如期实现，那么，孤儿药在未来6年里的复合年均增长率将达到11.1%，大约是非孤儿药的两倍。
EvaluatePharma编辑和报告撰写人厄克特（Lisa Urquhart）表示，小型生物技术公司在罕见病治疗领域的实力不容小觑，但在今年的报告中，大型药企在这一领域重新占据了主导地位。
这份报告采用的孤儿药的定义是，首先被批准用于一种罕见病的药物，或者被批准一种以上的适应症的药物，但该药在孤儿适应症的用途上所占的销售额超过25%。
从狭义角度来看（不包括肿瘤学领域，只涉及长期用来治疗罕见、危及生命的疾病的那些药物），到2022年，前25大孤儿药将合计创造销售额374亿美元，在全球药品的销售额中占比约为3.8%。
当然，这一数据并没有包括那些有着多种获批治疗用途的重磅炸弹级药物，因为其大多数用途并不是针对罕见病。从更加狭窄的范围来仔细考量孤儿药是应该的，因为这可以较好地弄清楚这些高价孤儿药在用于治疗囊肿性纤维化和罕见溶酶体疾病等疾病上的总体费用。
到目前为止，在这些治疗领域里，孤儿药面临的定价压力很小，或者根本就没有，它们在全球药品销售总额中至少占据个位数的百分比。不过，值得注意的是，这个市场有时会面临药品支付方的阻力，原因可能在于，它们要在一小部分患者身上花费掉不菲的预算。
亚力兄制药（Alexion）开发的超级孤儿药Soliris仍然是这一领域的主打产品。Soliris的销售额达到37亿美元，在所有制药产品销售榜上排名第27位。随着该药预计被批准用来治疗全身型重症肌无力，到2022年，Soliris的销售额预计将上升到51亿美元。据此，EvaluatePharma预测，Soliris将成为制药行业第9大畅销药物。
将EvaluatePharma 2015年的孤儿药报告进行比较之后，可以发现，顶级孤儿药之间的排名也出现惊人的变化。比如，根据此前市场普遍达成的预测数据，到2020年，罗氏（Roche）和诺和诺德（Novo Nordisk）的药物Esbriet和NovoSeven都将处于前列，但是现在，它们有可能在2022年的排行榜上消失，可能是因为它们针对的适应症发生了竞争性的变化。
近几个月来，在孤儿药领域，百健（Biogen）和Sarepta公司相继推出了用来治疗脊髓性肌萎缩的药物Spinraza和用来治疗杜氏肌营养不良（DMD）的药物Exondys 51。前者预计将在2020年进入前10大孤儿药行列，而后者会进入前30大孤儿药行列。不过，从目前的情况来看，在美国，药品支付方均对这两只药物采取了限制使用的措施。
新基医药领衔孤儿药市场
BMS、诺华、罗氏与强生紧随其后
报告指出，到2022年，新基医药（Celgene）预计将在孤儿药的销售上超越所有竞争对手，这要归功于其所销售的血癌药物来那度胺（Revlimid）。该药的销售额预计将从2016年的近70亿美元增加到2022年的135亿多美元。早在2005年，该药就已获批用于孤儿适应症，被用来治疗骨髓增生异常综合征。自那时起，它又相继被批准用于治疗非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤等孤儿适应症。
此外，百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）、诺华（Novartis）、罗氏（Roche）和强生（Johnson & Johnson）将在这份排序名单上紧随新基医药之后。EvaluatePharma在报告中预测，百时美施贵宝的检查点抑制剂药物Opdivo将成为2022年欧洲市场上最畅销的孤儿药。
去年，孤儿药让每位患者平均支付了140443美元，而非孤儿药的数据为27576美元。通过采用中位数价格，EvaluatePharma分析师发现，2016年，每位患者在孤儿药上的费用支出要比非孤儿药高出5.5倍。
虽然有着严格的定义，但孤儿药仍然是药品开发最火爆的领域之一。从公共政策方面来考量，针对它们的法律框架被普遍认为取得了巨大的成功。然而，今后的风险在于，孤儿药可能在不久之后将面临着非孤儿药常见的、相同的定价压力。
这份研究报告的发表，正值美国参议员查尔斯·格拉斯利（Charles Grassley）承诺要对美国孤儿药法律展开研究之际。《孤儿药法案》于1983年颁布，为那些愿意参与罕见病治疗的制药公司提供了开发动力和独家保护权，但格拉斯利表示，对这项法律的“非预期使用”可能让纳税人付出了较大的代价。