日前，辉瑞与位于圣地亚哥的一家生物科技企业Zacharon公司达成一项不同寻常的早期药物开发协议。这项协议金额可能高达2.1亿美元，预计将加快辉瑞向罕见病治疗领域进军的步伐。
早期阶段签署协议
双方之间的合作将让辉瑞获得相应技术，以识别用于治疗遗传性疾病“溶酶体贮积病”（LSDs）的药物。LSDs引发智力迟钝，并导致早死。
Zacharon公司识别出动物和试管试验中显示出前景看好的分子化合物。辉瑞计划帮助该公司进一步开发这些化合物，并在寻找其它化合物上给予支持。
这项协议是辉瑞新成立一个下属部门达成的第一项交易行动，目的是开发用于治疗遗传性疾病药物。该部门负责人埃德·马西奥里（Ed Mascioli）谈及Zacharon公司的研发实力时说：“很显然，他们拥有我们不具备的专业知识。”
根据协议条款，辉瑞将提供一笔数目不详的预付款和药物开发资金。如果药物最终通过审批上市，Zacharon还可得到额外的特许权使用费和销售里程金。
大药厂和小型生物科技公司之间签署合作开发协议并不少见，但这项交易行动之所以显得不同寻常，原因在于，以往大药厂不太愿意在未经证实的早期开发阶段签署协议。据统计，2009年，没有获得大药厂支持的Ⅰ期（早期）化合物数目增加到904只，比2000年的233只大幅增长。
合作重点
近年来，大药厂竞相进军罕见病治疗领域，希冀占据一席之地，取代专利逐渐老去的“重磅炸弹”药物。
马西奥里表示，近年来获得的人类基因组图谱识别出可用作新药的潜在目标。罕见病药物可更快获得监管部门批准，设定较高的销售价格，且无需开展大规模营销活动。按照美国国立卫生研究院对罕见病划分，在美国，受这类疾病影响的病人数低于20万。
自2005年以来，每年获得FDA批准的新药中，大约1/4用来治疗罕见病。
辉瑞与Zacharon的合作重点放在由一种遗传缺陷引发的5种疾病上，这种遗传缺陷让人体细胞难以处理体内废物，这些废物随后在体内积累会达到危险地步。
目前的治疗药物可缓解许多症状，但不会缓解神经系统受到的影响。
Zacharon首席执行官罗宾·杰克曼（Robin Jackman）表示，公司拥有的技术可识别出那些对大脑产生治疗效果的化合物。Zacharon是一家族控股公司，它唯一的机构投资者是风险投资基金Avalon Ventures。
