近日， 美国国立卫生研究院（NIH）院长Francis S. Collins, M.D., Ph.D.对即将于秋季成立的国家促进转化科学中心（NCATS）的构想与展望发表在最新一期的《科学·转化医学》杂志上。
美国国立卫生研究院院长Francis S. Collins, M.D., Ph.D.
新机构 新任务
对于NCATS的科学目标和职能，Francis表示，NCATS是NIH提出来的一个全新的隶属于NIH的推进重新开发药物、诊断技术和医疗设备过程的机构。上百万的人都在期待科学发展能带来新的和更好的诊断，治疗和预防疾病的方法，而现在的科学发展是空前强大的。所以，NIH采取大胆的行动来改造转化医学机构，现在是最佳时机。
尽管目前科学界在认知疾病的分子发病机制已经取得了显著的进步，但把基础生物医学研究成果转化为安全、有效的临床应用等方面的进度仍旧缓慢。由于缺少强有力和高效的转化，当今生物革命所带来的医疗效益显然很难奏效。发现新药的周期长、成本昂贵及失败率高这三大难点，一直困扰着医学转化的前进道路。近年来，即使在努力改善失败因素之下，一种新药从发现到批准上市的平均周期仍长达13年，其失败率高达95%，成功上市的成本高达10亿美元。
为了提供更多的创新转化机会，NIH很早就开始谋划创建一个新的研究机构——NCATS。这个中心的核心任务就是催化创新方法和产生科技成果，使其能够尽快应用于疾病的诊断、测试、临床应用和治疗方案。新中心的活动将起到NIH在转化研究过程中的补充作用, 以及与其他公共或民间的医疗机构合作的实施，避免重复竞争。该中心是美国NIH为重新策划发展医疗诊断学、医疗设备和疾病治疗方法而新成立的机构。
Francis认为，目前转化医学这条通道的上端，是利用先进技术和现有知识探索疾病发生的机制，下端是产品上市前的临床试验和验证。然而, 候选产品消耗率极高的中间带存在严重的问题。NCATS的存在将会通过识别问题和试验新方法来减少并消除转化瓶颈，评估新诊疗技术在人群中的疗效从而催化新技术的转化研究过程。
新战略 新方向
Francis相信，人类对疾病的认知已经发展到一个全新的分子阶段，科学家们已经发现成千上万的潜在分子靶向药物，但对其机制和奏效性了解甚少。比如，全基因组关联分析（GWAS）已揭示了1100多种确诊普通疾病的遗传危险因子。GWAS的研究为临床干预提供了更多的可能，同时，也揭示了很多疾病一旦被确定，有可能共享相似的分子途径。这一发现，使得整个医学分类学的框架需要重新思考，并且, 未来的治疗很可能用大脑的分子网络来设计，而不再局限于过去的疾病分类设计。
因此，现在转化医学所面临的挑战正如上世纪90年代人们在基因领域中出现的争论一样。比如，人们并没有像对待引起革新的科学问题那样对待转化医学，并为其投入更多的精力。如同基因学一样，转化科学的发展需要从一系列单个解决方法转变为更加系统综合的战略策划。
Francis介绍，NCATS能促使生命科学研究能够从不同角度来思考未来。NCATS将会为研究者提供前所未有的、专注于重建转化过程的机会，包括从最初的目标识别物，到小分子学、生物制剂、诊断技术和先进医疗设备等新产品或新技术第一次应用于人类。为避免自上而下的盲目管理模式，NCATS将主要依靠科学家们的创新想法，并提出潜在的可实施项目。前景最好的项目将通过NIH极具声望的同行审议机制，从而提供NIH奖金和合约奖金资助。
对于当下美国财政紧缩，有些人怀疑筹建中的NCATS能否更好地把NIH的资源利用起来。Francis的回应是，NCATS的主要任务是把NIH已资助的转化科学研究和中心项目相互联合或进一步优化调整，所以, 相信NCATS的建立不会影响到NIH预算中对基础和应用研究的资金分配。
