所有有效制度的建立，都必须基于管理对象的实际状况及所处的具体环境。我国在建立和实施原料药备案管理制度过程中，也必然要综合考虑现有的制度基础、监管条件及行业承受能力等各方面因素。但是，无论从原料药监管的最终目的，还是从备案管理制度的设计思路进行考虑，各国原料药备案管理制度只有具体管理方式、方法上的差异，而不存在根本目标的差异，即原料药备案管理制度的设计始终应当围绕服务药品制剂注册管理，同时保护原料药企业有价值的生产机密而进行。促进原料药质量管理水平提升、明确监管链条、便于溯源检查、规范原料药市场秩序等则是备案管理制度有效实施的必然结果。
相对于我国现行原料药注册审批制度而言，原料药备案管理制度的特点在于将原料药在药品注册管理体系中的位置从“药品”回归到了“原料”，遵循事物的天然联系进行管理，通过提高监管的科学性实现监管能力的提高。因此，在我国构建原料药备案管理制度的过程中，应当充分尊重制度本身的固有属性和基本目标，同时结合我国原料药监管现状进行制度设计，建立起一套真正高效、有序的制度体系，才能充分发挥备案制度的管理优势，进而实现原料药注册管理能力及水平的提高。
实施前提：界定原料药定义与范围
1.定义
我国现行药品法律法规中没有对原料药的定义和范围进行明确规定，而备案制度作为专门针对原料药（也可适用于其他辅料及包装材料等）的管理制度，如果不对原料药的概念及范围进行界定，那么制度的法律定位、适用对象等都可能产生模糊。因此，明确界定原料药的定义和范围，是原料药实施备案管理的前提，也是科学制定和执行各项具体规定的基本依据。
美国《联邦食品、药品和化妆品法》（Federal Food，Drug and Cosmetic Act）对“药品（Drug）”进行了定义，“药品”指1.《美国药典》、《美国顺势疗法药典》、《国家处方集》或其增补认可的物品；2.用于诊断、治疗、缓解、处理或预防人或其他动物疾病的物品；3.影响人体或其他动物的结构或功能的物品（食品除外）；4.用于组成1、2、3中规定物质成分的物质。由该定义可知，美国药品基本法对药品的定义也是广义上的药品的定义，包含了人用制剂、兽用制剂及原料药。
但同时，为区分原料药与药品制剂，联邦法规第21章（Code of Federal Regulations Title 21）中又专门对药品制剂及原料药的概念进行了分别规定。药品是指最终的药品制剂，例如片剂、胶囊剂或溶液剂，一般情况下包含一种原料药，但有时也会与另外一种或多种原料药联用；原料药则指在诊断、治疗、缓和、处理或防止疾病方面具有药物活性的或提供其他直接作用的，或影响人体结构或功能的活性成分，但不包括此类成分合成过程中使用的中间体。
2000年11月，ICH（人用药物注册技术要求国际协调会议）公布正式的Q7指南（Good Manufacturing Practice for Active Pharmaceutical Ingredients），并逐步被欧盟、日本、美国药品监管部门采纳，直接作为本国的原料药GMP指南，活性药物成分（Active Pharmaceutical Ingredient，简称API，等同于Drug Substance）逐渐成为世界范围内对原料药的统一称谓。Q7对活性药物成分的定义与美国对原料药的定义基本相同，是指任何用于药品生产，并作为其活性成分的单一物质或混合物，这类物质在疾病的诊断、治疗、减缓、处理或预防以及影响人体的结构和功能等方面发挥药理作用或其他的直接作用。
2.范围
关于原料药的范围，无论是美国的原料药定义还是ICH的药物活性成分定义，都没有给出明确规定。尽管如此，分析Q7的绪论部分可知：虽然Q7只适用于由化学合成、提取、细胞培养/发酵工艺生产的，由天然资源获得的，或由这些工艺的组合工艺而生产的API，但API还应包括疫苗、全细胞、全血和血浆、血液及血浆衍生产品（血浆层析）及基因治疗药品的活性成分。
综上所述，基于ICH Q7在世界范围内的认同和采纳程度，我们可以认为世界范围内对原料药科学内涵的理解已经达成一致，原料药的定义和范围已经成为共识。因此，中国对原料药概念和范围的界定，只需根据现有药用活性成分的定义和范围，以符合我国语言习惯的文字进行准确表述即可。
实施基础：修订上位法
无论是作为我国药品管理基本法律法规的《药品管理法》和《药品管理法实施条例》，还是专门针对药品注册管理的《药品注册管理办法》，都明确要求用于药品制剂生产的原料药应具有药品批准文号。而已发布的《药用原辅材料备案管理规定》（征求意见稿），之所以提出了原料药在实行药品批准文号管理的同时实行备案管理，也是源于与上位法的协调需要。但是从长远来看，我国要建立的备案管理制度，应当是完全、完善的备案管理制度，在药品批准文号管理的基础上实施备案管理，不仅限制备案管理制度优势的充分发挥，而且增加管理的成本和复杂性。
因此，为保证原料药备案管理制度的实施有法可依，首先应对上位法进行必要修订，明确原料药备案管理制度在药品注册管理体系的位置和作用。对于《药品管理法》和《药品管理法实施条例》来说，至少应明确两点：
一是明确药品批准文号管理的对象是药品制剂，取消对原料药实行药品批准文号管理的限制，保证原料药备案管理“不违法”；二是明确药品制剂企业在药品质量和安全事件中应当承担的责任，以及药品制剂企业和原料药企业间的关系权利和义务，保证原料药备案管理“可实施”。
对于《药品注册管理办法》来说，规定药品批准文号管理只适用于药品制剂，备案是药品制剂注册过程中对原料药生产及质量控制等信息的管理方式，用于支持药品制剂注册申请并保护原料药企业的生产机密；药品制剂注册审评过程应对原料药备案信息的有关内容进行审核和评价，通过是否批准该原料药作为相应制剂产品的原料药来源实现对原料药生产及销售行为的控制。
世界范围内对原料药科学内涵的理解已经达成一致，原料药的定义和范围已经成为共识。因此中国对原料药概念和范围的界定，只需根据现有药用活性成分的定义和范围，以符合我国语言习惯的文字进行准确表述即可。而从长远来看，我国要建立的备案管理制度，应当是完全、完善的备案管理制度。
