依照国务院日前印发的《卫生事业发展“十二五”规划》的要求，要以科技重大专项等科研计划项目为依托，集成全国医药卫生科技资源，探索建立以国家需求与任务为导向、联合开放与资源集成的新型国家医学科技创新体系。自2008年起开始推进实施的“重大新药创制”科技重大专项，对提升国内新药创制水平发挥着引领作用。
“重大品种研发、关键技术研究的‘三重’课题，新药研发的后补助课题以及企业新药创新平台都是‘十二五’新药专项第三批课题部署，即2012年重点关注的课题。”参与了国家“重大新药创制”科技重大专项实施方案及“十一五”、“十二五”实施计划、《国家科技重大专项“十二五”（民口）发展规划》等编制工作的北京药理毒理研究所教授张永祥在10月20日于广州举行的2012年全国医院药学学术年会上指出，“十二五”新药创制专项的经费在中央财政总投入中的比例预计较“十一五”时略有提高，其中在大品种、创新药和孵化基地三方面增加明显。
新型举国体制
尽管眼下在不少领域有“举国体制”优劣的争辩，但就科技创新，尤其是新药创制来说，国家“重大新药创制”科技重大专项毋庸置疑是一个风向标。事实上，探索建立新型举国体制，完善相关政策体系及保障是“十二五”新药专项实施的原则之一。
据悉，目前中央财政资金已就“重大新药创制”专项拨入90.69亿元经费。2011年中央财政投入到新药创制项目中的资金为12.71亿元，今年则增长到17.99亿元。依照当时的经费预算，2008~2020年“重大新药创制”专项中央财政拟投入316亿元，其他渠道1022.99亿元。
“‘十二五’新药专项奖进一步聚焦研发重大新药的主攻目标，紧密结合加快转变经济发展方式、培育战略性新兴产业、服务医药卫生体制改革、保障与改善民生的新需求，作出实质性贡献。”张永祥在分析“十二五”新药专项总体发展思路时强调，“十二五”将更加突出创新能力的提高，更加突出新药和药品大品种科技内涵的提升，更加突出企业创新主体建设，更加突出机构创新。
重大专项是为了实现国家目标，通过核心技术突破和资源集成，在一定时限内完成的重大战略产品、关键共性技术和重大工程。张永祥在演讲中一再强调“时限”的问题，事实上我国历史上实施的重大项目（如“两弹一星”）及重大工程项目（青藏铁路）往往对整体提升综合国力起到至关重要的作用。“‘重大新药创制’专项在‘十二五’期间要求必须突出重点。”张永祥指出，品种要创新和优效并重，大品种须注重提高质量和降低成本，平台要体现技术先进、资源支撑共享和优质服务，关键技术要以需求为导向、与大品种密切结合，孵化基地要推动企业成为技术创新的主体。
企业课题居多
“‘重大新药创制’专项是建设医药强国的重大战略选择。”张永祥回忆道，“‘重大新药创制’专项可以从众多专项中脱颖而出成功立项，主要出于两个方面的考虑，一是为了维护国家安全和满足社会的迫切需求——当时市场上的新药基本上均为进口产品且价格昂贵，因此自行研发势在必行；二是为了推动医药产业跨越发展，避免同质化竞争对医药产业的伤害。”
事实上，就目前“重大新药创制”专项相关课题立项的情况看，由企业牵头的课题数量已远超过由科研院所及大学牵头的数量。
“近年新药技术进步明显加快。”张永祥在会上指出，“更安全、更有效、更经济、更快速”是近年业内对药品研发提出的新要求，相关理论、观念和技术也呈现出新趋势：抗体、蛋白质和多肽类药品研发备受重视；RNAi药物进入新一轮的竞争；干细胞作为一种新的药物类别发展迅速，iPS作为新药研究的新型细胞模型；新制剂、新释药系统仍然是最活跃、发展最快的领域之一；药物重定位——产品二次开发趋势日显突出；药物靶标研究的药企越来越多；个性化治疗成效明显；发展早期成药性评价的新技术新方法受到重视；固定剂量的复方新药成为研发重点之一；网络药理学将为研究开发多靶点药物和揭示药物作用机理提供新的思路和方法；基于模型的药物设计也有望为新药研究提供新思路和方法。
