儿童是特殊的用药人群。儿童用药缺乏是个在全世界范围普通存在的难题。数据显示,我国儿童药物品种只占药品总数的2%;3500多个制剂品种中,供儿童用的剂型仅约60种。针对这种情况,日前,台盟中央向全国政协十二届一次会议提交了《关于加快儿童用药研发工作步伐的提案》,建议采取相应措施促进儿童用药的研发工作。
在提案中,台盟中央建议,首先从法律法规的制定上推动和鼓励药企在儿童用药领域的研发和生产。借鉴欧美等国做法,如美国在《食品药品现代管理法》中用经济政策给予儿科用药6个月的市场保护期,对涉及治疗儿童罕见病的药品给予50%税收优惠等措施。
同时加大财政支持力度,优先将儿童专用药品纳入国家重大新药创制计划,积极推进建立儿科临床常用短缺药品监测机制,完善儿童药品储备制度。设立儿童用药专项研发基金,破解儿童药品临床试验困难阻碍新药研发的瓶颈。
其次,建立儿童用药评估系统,鼓励药企利用现有药物资源,通过对成分或者配料工艺等改进,使之成为针对儿童疗效和安全性的儿童用药,并给予市场独占期或延长期的保护,对优秀儿童药企给予税收和资金上的倾斜。
据台盟中央介绍,目前,我国儿童用药所面临的主要问题包括:儿童专用剂型缺乏,药品说明书中缺少儿童用药说明或信息不充分,儿童专用药品研发进展乏力等。我国临床使用的多数药品,其说明书中缺乏儿童疗效和安全性数据。有些药品说明书,未注明儿童用法用量,仅标识有“儿童酌减”或“儿童遵医嘱”,甚至在注意事项中注明“儿童用药的有效性和安全性尚未研究”。数据显示,我国儿童用药中,仍约有50%左右是以成人用药减半对儿童使用,而儿童常用药物剂量计算方法也存在差异。临床普遍采用的按照千克体重计算儿童用药剂量的方法,把儿童当成缩小的成人看待,忽视了儿童特殊的生理条件,此外,我国儿童用药中还普遍存在抗生素及注射剂滥用问题,中成药使用的问题也较多。据国家药监局发布的《2011年国家药品不良反应监测年度报告》显示,我国14岁以下儿童的药品不良反应/事件病例报告占比为11.5%,其严重药品不良反应/事件病例报告占比为10.3%。
台盟中央在提案中指出,儿童处于生长发育阶段,特别是婴幼儿时期肝肾功能、中枢神经系统和内分泌系统的发育尚不健全,药物在其体内呈现的药代动力学和药效学特征与成人相比有较大差别;儿童对许多药物的代谢、排泄和耐受性较差,不良反应发生率比较高。因此,特别针对儿童的药物临床研究就显得尤为重要。
然而,儿童用药临床研究却因种种原因难以开展。由于伦理学要求,儿童参与临床研究必须征得监护人认可,但是监护人存在不希望自己的孩子成为试验品的观念,这使得临床研究参与者的招募非常困难;我国临床研究机构中有条件承担儿童用药临床研究的还相对较少,而且集中在儿童专科医院和部分有儿科的综合性医院里;由于缺乏临床试验受试者保障机制(保险、赔偿机制等),风险较高,使得广大监护人和临床研究机构都不愿参与儿童用药的临床研究;由于儿童用药研发成本较成人药物高许多,而目前在定价、招标采购、进入基本药物和医保目录等领域都没有相应的优惠政策,企业或其他研发者开展针对儿童的药物临床研究需花费更多的成本,却没有更多的利益预期,因而积极性不高。
另外,儿童用药匮乏也和其自身特点有关,据介绍,儿童用药生产的特点为小批量、多批次、工艺相对复杂、新药研发周期较长,全国6000多个药厂中,只有10余家专门生产儿童用药的企业,产品中涵盖儿童用药的企业也只有30余家。此外,除极少数被纳入特殊审评审批程序的儿童特殊疾病、罕见病的创新性药物外,大部分儿童药的审评审批过程较长。
