新一轮药品注册管理体制改革启动，临床急需的儿童用药、罕见病用药和特殊人群用药被纳入优先受理、审评的“绿色通道”。在国家食品药品监管局日前发布的《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》（以下简称《意见》）中，明确将“鼓励研制儿童用药”作为一项措施单独列出。根据新规，国家对立题依据充分且具有临床试验数据支持的儿童药物注册申请，将给予加快审评。国内一家以儿童药开发为主营业务的药企高管蔡先生告诉记者，由于儿童药物的开发周期较长，利润较低，很多药企对研发、生产儿童用药缺乏好感。“一旦针对儿童开发的新药进入特殊审批程序，将有助于加快我国儿童药研发和上市的速度。不过，作为企业，我们希望在政策层面能形成网络，尤其是在注册审评新政与上市后儿童药物的定价、招标及医保等方面给予系统性的扶持。”蔡先生坦言。
儿童药之虞
在中国，儿童药物长期受到药企“冷落”。据统计数据显示，我国目前有2亿多儿童，患病儿童占总患病人数的20%左右。而我国3500多种药物制剂品种中，专供儿童使用的仅有60多种，不足2%。《国家基本药物目录》中，化学药部分明确标明儿童具体用量的也只有5个品种，中成药部分仅有1个小儿专用品种，儿童专用药物面临严重的品种、剂型缺乏问题。记者注意到，有些地区已出现部分儿童用药紧缺的现象。最近下发的《意见》就是从注册审批环节解决上述现实问题。
有行业专家认为：“加快儿童药的注册审评审批工作，对缓解当前儿童药市场上的困局有提振作用。当然这里还有不少工作要做。比如儿童药目前多数是由成人剂型转过来的，儿童药的临床实验很难做，家长的观念难以突破，儿童用药本身还存在依从性问题。”正因如此，目前国内市场90%的儿童用药使用的是成人药物的减量版。
“周期长、费用高是很多药企对儿童用药研发敬而远之的根本原因。以临床试验为例，用于入组病例的观察费用，儿童大约是成人的2倍左右。目前我国对儿童药研发的经费偏重于高校和科研院所，以企业为主体的研发系统还很薄弱。”一位不具姓名的企业负责人在接受记者采访时说，我国儿童药临床经验缺乏、制药厂生产儿童药品利润低、报批难等都是造成目前儿童专用药匮乏的原因。这在很大程度上影响了药企的研发生产积极性。
采访中，也有企业对儿童药创新产品的市场独占性表露出多重顾虑。蔡先生指出，优先审评迈出了坚实的一步，但上市后的鼓励政策也不可少。“比如市场独占性。我们公司做了一个儿科专用剂型，这个产品自身有成人剂型，我们通过一系列儿科用药的临床研究，开发出该药的儿科专用剂型，但这个产品通用名的成人剂型有很多企业在生产，我们投入了大量人力物力去做试验，别的厂家却能轻轻松松的进行仿制。现在之所以没有厂家愿意投入，没有市场的独占性也是一个重要因素。”蔡先生一语中的。
协同撑起创新
据悉，目前除极少数儿科药物外，多数产品的创新程度并不高，特别是卖得火的，基本上是靠广告拉动销量，而并非药物本身的创新性。看来，优先审评鼓励儿童药创新只是一个重要方面，它需要与上市后的政策相配合，这样才能真正提升儿童用药的品质。据透露，有关部门正在研究招标、定价、医保等方面鼓励儿童用药研发的综合措施，并探索儿童药临床试验的强制保险加商业保险制度，加强对受试者的保护。
在第六次人口普查中，我国14岁以下的儿童人口数量为2.22亿，占总人口数的16.60%。这个曾经不太被重视的用药领域，引起广泛关注。虽说我国人口出生率在下降，但每个家庭所承担的子女培育费用在增加。另一方面，传统小儿常见病、多发病，如肺炎、腹泻等就诊率居高不下。“以上两大理由推动了我国儿童用药市场的高速发展。”市场人士建议，在各地的招标中应设定日治疗费用或价格底限，降价要有底线。比如儿童专用药品日治疗费用小于10元，或者整个疗程小于50元的就不再降价了。这样，既可以让高价高利润的药品回归理性，又可保护较廉价的优质产品。拿市场上热销的妈咪爱来说，其在医院比药店便宜。之所以出现这种现象，就是因为招标压价太狠，而且在招标中，现在是全国各地联合起来，拼着压价，那怕是独家产品。像这种市场认可度高的产品，也只能用销量增长来维持利润，而单产品的利润率不断在下滑。
记者梳理了当前国外在儿童药发展方面的经验，普遍来讲，都是加强立法并引入儿童药物开发的激励机制。比如美国对涉及治疗儿童疾病药物的开发研究可享受国家资助、给予7年的市场保护期、50%的税收减免和加快审批等政策优惠。前述市场人士表示，系统性鼓励创新才是企业真正的春天。对此改革，设计者应该形成合力，否则会损耗改革内力。在中国，从上海市样本医院的情况来看，0~6岁儿童用药规模占75%。由于该年龄段对口味的要求较高，现有药物中增加矫味剂不失为开发或扩大这一年龄段用药市场的方向之一。他认为，感染性疾病，尤其是呼吸系统疾病占绝对主力位置，未来有效用于感染性疾病、呼吸系统疾病治疗的药物仍将是我国儿科用药市场的主力。
