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让失败化合物起死回生

2012-05-17 10:38966500

 

多年来,辉瑞、礼来和阿斯利康开发了许多化合物。然而,一些化合物最终未能成功上市。目前,得到美国政府资助的科学家将参与一项规模达到2000万美元的行动计划,对制药公司开发的20多个化合物开展临床试验,看看它们是否可用于治疗此前没有考虑过的疾病。如果这些化合物被证明有效,其上市时间将被缩短,而拥有化合物所有权的制药公司将与科研人员一起分享由此产生的利润。

商业与学术共赢

传统上,制药公司开发一只新药需耗费约20亿美元,历时14年,严峻的现实令制药公司在确定以哪些疾病作为治疗目标时变得慎之又慎。

这是美国国家卫生研究院(NIH)推出的第一项联合计划,旨在借用奥巴马总统2013年财政预算中的5.75亿美元资金,降低制药公司的研发风险。为阐明建立这种新型合作关系的必要性,NIH列举了HIV治疗药物AZT,该药先前被作为抗癌药进行开发,却遭到失败。

NIH院长弗朗西斯·柯林斯(Francis Collins)对外宣布达成此项合作协议,他说:“我们需要以更加系统化的方式,创造更多成功的故事。” 由辉瑞、礼来和阿斯利康提供的化合物安全性已被证实。研究人员将获得化学和相关数据。

礼来负责科学技术事务的执行副总裁严伦博(Jan Lundberg)说:“从某种程度上来说,这是一种商业开发和学术开发共赢的模式。”。

失败化合物数据库

制药公司将向科研人员提供化合物,这需要生产更多的物质。阿斯利康表示,为维持对化合物拥有的专利权,并向科研人员提交临床数据,新产生的成本费用将由制药企业承担。目前制药公司没有为“失败化合物”建立数据库,因此不能轻松地从中拿出一只,提交给某个科学家。如果要开展临床试验,光是临床试验用药供给的成本就高达100万美元。

对于新的研究方向,阿斯利康和辉瑞希望能在中枢神经系统疾病治疗领域取得进展。目前制药公司在这一领域的研发热情已大大减弱。

NIH表示,如果这些化合物被证明可有效治疗一种新的疾病,制药公司有权利决定是否继续开发成上市产品。只有当NIH的科学家是这些化合物的主要研究人员时,美国纳税人才能从中得益。化合物的特许权使用费随后将返回这家美国科研机构。

美国卫生及公共服务部部长赛白琳(Kathleen Sebelius)说:“美国人热切等待下一代新药。为加快药物开发进程,在政府、学术界和产业界需要建立一种强大的创新和战略合作关系。”

FDA将批准Truvada为首个AIDS预防药物

5月11日,美国FDA将在征求专家意见后进行投票,决定是否批准Truvada(替诺福韦+恩曲他滨,Tenofovir+Emtricitabine)作为世界上第一种艾滋病预防药物。从法律上来说,FDA批准一个新药并不需要征求专家的意见,但事实上,专家意见在FDA新药审批过程中发挥着至关重要的作用。

业内认为,如果Truvada的预防药物“身份”得到批准,意味着人类离艾滋病疫苗的研发成功又进了一步。

美国吉利德科学公司(Gilead Sciences)研制的Truvada一直被用于治疗HIV感染。这种药物也能预防健康人群感染HIV。

5月8日,FDA表示,Truvada的安全性高,能有效预防HIV感染。FDA专家顾问小组将讨论决定是否批准其作为一种针对“性接触时面临较高感染风险人群”的预防药物。

据估计,美国有大约120万人感染HIV。这种病毒攻击人体免疫系统,如果不接受抗病毒药物治疗,感染者将从病毒携带者变成艾滋病患者。目前,科学家尚没有找到治愈艾滋病的手段。有专家指出,批准Truvada是美国30年来对抗艾滋病蔓延斗争中的一项巨大进步。除了Truvada,其他药物都无法有效预防HIV。虽然疫苗可以做到这一点,但研究人员认为,离艾滋病疫苗问世仍需几十年的时间。(Shooter) 

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