健康中国2030规划纲要明确指出,科技创新将为提高健康水平提供有力支撑,并要求加快创新药和临床急需新药的审评审批。对于患者、家庭和社会发展而言,创新药不仅能够帮助治疗延长生命,提升患者生活质量,还将节省整体医疗费用,促进经济发展,对于健康中国2030目标的实现具有不可替代的价值。
过去五年来,政府采取多项举措鼓励医药创新,优化药品审评审批流程,让我国的创新药引入驶入快车道,药监改革用短短几年时间实现了与国际接轨,成绩令世界瞩目。然而,与发达国家相比我国的用药结构仍有优化提升空间,分析数据显示,当前我国的药品整体市场规模中,创新药只占25%,与全球平均60%以及欧美发达国家80%的创新药占比仍有较大差距。另据中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会(以下简称“RDPAC”)的一项研究报告显示,2009年1月至2019年6月期间,在欧美日均获批的新药中,尚有一半未能进入中国,其中有71%可满足我国急迫的临床需求。因此,继续加快创新药引入、强化创新的激励与保护、提升创新药的患者可及等举措显得尤为迫切。
作为“以患者为中心”行业准则的践行者,RDPAC会员企业一直致力于引进全球创新成果惠及中国患者。过去两年来,RDPAC会员企业累计向中国市场引进了超过100种创新药物,占同期中国市场所有上市创新药物的80%以上。其中,RDPAC会员企业与海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区(以下简称“乐城先行区”)在创新药引进上的合作尤其引人关注。过去几年来,RDPAC会员企业与乐城先行区紧密合作,为满足我国患者治疗需求开辟了一条特别的“绿色通道”,已成功引进了数十种进口创新产品。
为了更好地探讨和分享乐城先行区在创新药引进方面的成功经验,进一步加快全球创新药进入中国以惠及患者,RDPAC联合乐城先行区在7月特别举办了一场“海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区医疗药品政策解读会”,并邀请了相关领导及专家,就乐城先行区的特许药械引入使用和审评审批等政策与流程进行了详细解读,搭建了一个跨国药企和乐城先行区直接沟通与交流的平台。
在药械审评审批、患者可及等多环节,乐城先行区实施了创新举措,让患者及时用得上、用得起救命药,享受全球医药创新的红利。海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局副局长刘哲峰介绍,2018年国务院允许在乐城先行区使用国内尚未注册、国外已经上市的创新药械产品,当前乐城先行区已打造骨科、肿瘤科、眼科、耳鼻喉和心内科等多个领域国际先进水平的专业科室,让患者享受到全球先进的创新治疗手段。乐城国际医疗旅游先行区医疗药品监督管理局常务副局长李丽静进一步介绍,截至2020年6月,乐城先行区进口特许药械品种首例突破100例,可用抗肿瘤新药、罕见病药达100种。此前,中重度斑块状银屑病药物司库奇尤单抗、中重度特应性皮炎药物Dupixent、宫颈癌九价HPV疫苗等创新药物、疫苗均在乐城先行区得到成功引进,提前让使用者受益,并积累临床经验。
关于患者通过该特别通道获得治疗需承担的成本,刘哲峰介绍,2020年先行区凭借发展海南自由贸易港的基础上出台了税收优惠政策,降低从境外引入国内未上市的创新药械的成本,此外乐城先行区还积极推动商业保险机构的参与,推出境内外特药险,缓解患者的经济负担,提高了患者的创新药可及,让患者既能“用得上”,又能“用得起”。
值得关注的是,乐城先行区还启动了真实世界数据应用试点,这对于推动真实世界数据用于创新药的审评审批具有重要意义。2019年6月,国家药监局与海南省政府联合启动了海南临床真实世界数据应用试点工作。2020年3月,RDPAC会员企业艾尔建的“青光眼引流管”成为国内第一个通过真实世界数据获批上市的医疗器械产品,不到半年的时间即在国内成功实现获批上市。在药品方面,李丽静表示,当前乐城先行区医疗药品监督管理局已初步整理了5家企业的7个品种报送国家药审中心,未来将密切跟踪和及时了解,确认真实世界数据药品的申报资料和流程。
RDPAC执行总裁康韦女士在会议中进行了总结,她表示:“促进创新药尽快进入中国市场,满足中国患者的临床需求一直是RDPAC的工作重点之一。乐城先行区的政策帮助我国患者能够尽早获得全球创新药,不出国门,‘在家’即能共享全球医药创新成果。同时,乐城先行区的实践也为推动真实世界数据用于我国创新药的审评审批提供了有价值的探索路径,这些经验的积累对于让全球创新成果早日惠及我国患者意义深远。RDPAC将一如既往地助力中国医药创新生态系统的完善,与会员企业一起,携手乐城先行区,为我国患者带来更多的救命好药,共同助力健康中国2030。”