孤儿药乃是指治疗罕见病的药物，其需求量少，研发动力不足，为数不多的药物更是费用昂贵。不过，一份报告认为，未来孤儿药市场前景令人乐观。
医疗健康领域行业及市场调研公司EvaluatePharma近日发布《孤儿药报告2014》（下称《报告》），预期在全球范围内，从2014年至2020年，孤儿药销售规模的年复合增长率达到11%，2020年突破1760亿美元。
《报告》估计，在未来五年中，孤儿药的增长情况将好于处方药。其销售规模的年复合增长率近11%，是处方药（仿制药除外）销售规模增速的两倍。市场规模将从2014年970亿美元增长到2020年1760亿美元，占处方药（仿制药除外）市场规模的19%。而在2013年，该比例仅为6.8%，约900亿美元。
《报告》认为，更少的研发费用和更大的市场回报，成为未来孤儿药市场急速扩张的原因。主要表现为，孤儿药的研发规模远小于非孤儿药，研发企业在临床试验阶段的成本相对较低，并且一些国家给出的孤儿药税收优惠进一步减少成本。另外，在监管审查阶段，由于孤儿药通常具备不可替代性，更易通过审查。
孤儿药在市场中的价格优势也是药企选择研发的原因之一。虽说孤儿药用于医治少数人的疾病，但孤儿药的费用支出却一点都不少，即使在医保涵盖甚广的美国，孤儿药费用都是一笔不菲的支出。
《报告》显示，2014年，美国患者在孤儿药上的人均费用是非孤儿药的六倍，孤儿药的人均费用为133782美元，而非孤儿药为20875美元。
除此之外，这份《报告》还分析了未来有潜力的孤儿药药品和孤儿药研发企业。从净现值来看，Vertex制药公司的VX-809和Kalydeco被认为是2013年以来最有价值的孤儿药，2020年销售额将达到40亿美元。VX-809和Kalydeco联合用药能改善囊性纤维化病患者病情。囊性纤维化是一种遗传性分泌腺疾病，主要影响呼吸系统、胃肠道和生殖系统，2000至2500新生儿中有一个患有此病，约半数儿童因感染或心肺功能衰竭等严重并发症于10岁前死亡，活至成年者较少。
此外，未来六年中，百时美施贵宝公司（BMS）被认为将超越诺华公司，成为孤儿药研发领域的领头人。BMS将取得的地位得益于其研发的抗癌免疫疗法PD-1抑制剂Opdivo，抑制剂Opdivo用于治疗晚期黑色素瘤，美国FDA已授予Opdivo治疗黑色素瘤的突破性疗法认定。
孤儿药用于医治罕见病，一些国家根据人口基数定义罕见病，美国将患病人数少于20万的疾病定义为罕见病，欧盟为少于25万患者的疾病，日本则是指少于五万患者的疾病。而中国目前尚无罕见病官方定义，罕见病患者的困境民间亦较少关注。9月中旬，一场“冰桶挑战”游戏风靡全球，大规模普及了一种被称为“渐冻症”的罕见病，并提升了社会对罕见病群体生存状况的了解。