EvaluatePharma近日发布的《孤儿药报告2014》（下称《报告》）称，从2014年至2020年，全球范围内孤儿药销售规模的年复合增长率达到11%，是处方药（仿制药除外）销售规模增速的两倍。其市场规模将从2014年970亿美元增长到2020年1760亿美元，占处方药（仿制药除外）市场规模的19%。
《报告》认为，更少的研发费用和更大的市场回报，成为未来孤儿药市场急速扩张的原因。主要表现为，孤儿药的研发规模远小于非孤儿药，研发企业在临床试验阶段的成本相对较低，并且一些国家给出的孤儿药税收优惠能进一步减少成本。另外，在监管审查阶段，由于孤儿药通常具备不可替代性，更易通过审查。
孤儿药在市场中的价格优势也是药企选择研发的原因之一。虽说孤儿药用于医治少数人的疾病，但孤儿药的费用支出却一点都不少，即使在医保涵盖甚广的美国，孤儿药费用都是一笔不菲的支出。据悉，2014年，美国患者在孤儿药上的人均费用为133782美元，是非孤儿药20875美元的六倍。
从净现值来看，Vertex制药公司的VX-809和Kalydeco被认为是2013年以来最有价值的孤儿药，2020年销售额将达到40亿美元。未来六年中，百时美施贵宝公司（BMS）被认为将超越诺华公司，成为孤儿药研发领域的领头人。