据药品审评中心2月28日公布的一份报告显示，原国家食品药品监督管理局（SFDA）批准的多种新药与美国FDA批准上市时间仅间隔1年。

从2012年药品注册申请受理与审评情况看，创新药临床试验申请的审评等待时间略有缩短并基本维持在4个月左右；上市后补充申请的等待时间也从2012年初的5个月，降至2012年底的3个月。

众所周知，一些原研进口药品对于解决我国未被满足的临床需求以及提供最新治疗手段发挥着重要作用。药品审评中心关注国内临床亟需的进口药品审评，以使我国公众尽快用到全球最新药品。为此，药品审评中心通过合理配置审评资源，努力缩短具有重要临床价值的进口药品国内外上市时间差距。

2012年，原SFDA批准了辉瑞的赛可瑞（克唑替尼）及索坦（舒尼替尼）。此外，还批准了吉利德科学公司的HIV治疗药物恩临（利匹韦林）和阿斯利康的血液稀释剂倍林达（替格瑞洛）。

以上4个药物作为新型创新性药物，在全球范围内为患者提供了全新的治疗方案。为使中国患者不必漫长等待，在审评思路改变的情况下，实现了创新药物快速审批。

克唑替尼片：打开肺癌治疗新思路

获批理由：尚无有效治疗方法

点评：来自辉瑞的新产品克唑替尼（商品名：塞可瑞）在中国从提交新药申请到通过审批，由于纳入了药品审评中心的快速审批通道，整个过程仅耗时约11 个月。

肺癌是全球最常见的致死性恶性肿瘤，其发病率呈逐年上升趋势，其中约85%～90%为NSCLC（非小细胞肺癌）。大多数NSCLC患者就诊时处于不可切除的局部晚期（ⅢB期）或远端转移（Ⅳ期）。

对于新诊断晚期NSCLC患者，以铂类为基础的联合化疗方案的中位总生存期(OS)为7.4～9.9个月，化疗联合贝伐单抗治疗的中位OS为12.5个月；二线化疗药物如培美曲塞和多西他赛的中位无进展生存期(PFS) 约2.2～2.9个月，5年生存率小于20%，治疗不甚理想。

近年来，靶向药物开发及肺癌分子分型研究进展使得临床可以基于特定地影响疾病预后的分子特征选择治疗药物（如吉非替尼、厄洛替尼），已经证实是表皮生长因子受体(EGFR)基因突变的NSCLC首选治疗药物，在该人群的中位PFS可达9.5月，中位OS 21.6个月，有效性显著优于传统的化疗。

因此，针对不同影响疾病预后的分子特征的个体化治疗成为探索和研究的方向。EML4-ALK融合基因阳性的NSCLC患者已被定义为NSCLC的另一种特殊疾病亚型，独立于EGFR突变、K-RAS存在。基于现有流行病学数据，中国间变型淋巴瘤激酶（ALK）阳性NSCLC患者发生率大约占3%～11%，而对于这一人群尚无有效的治疗方法。

克唑替尼为首个针对ALK阳性NSCLC开发的小分子酪氨酸激酶抑制剂，可抑制c-Met/肝细胞生长因子受体（HGFR）和间变型淋巴瘤激酶及其致癌变异体（如c-Met/HGFR突变体或ALK融合蛋白）的活性，对发生c-Met/HGFR基因位点扩增或ALK基因位点易位/倒置（如EML4-ALK或NPM-ALK融合变异体）的肿瘤细胞显现出强效的选择性生长抑制活性。

在所开展的临床研究中，依据生物标志物检测选择ALK阳性NSCLC作为研究人群，观察到较既往化疗有明显更优的客观缓解率（ORR）和无进展生存时间（PFS）。克唑替尼治疗ALK阳性的NSCLC患者获得了与接受EGFR-TKI的EGFR突变阳性患者相当的治疗效果。据此，本品首先于2011年8月26日在美国按加速审批程序获准上市。目前，克唑替尼已在47个国家和地区获准上市。

苹果酸舒尼替尼胶囊：新适应证取胜

获批理由：临床需求明确

点评：来自辉瑞的苹果酸舒尼替尼胶囊2007年就已在中国上市。从现有药物开发新适应证，对于患者和社会来说，是成本较低的创新之一。而新适应证尽快获批对于患者而言是最大的福音。

胰腺神经内分泌肿瘤（p-NET）属于罕见的肿瘤，其发病率约为0.3/10万，约占所有胰腺肿瘤的1%～2%。目前，手术是唯一可治愈的治疗方法。对于无法手术的患者，治疗目标为改善症状并维持较好的生活质量。目前可使用的药物包括生长抑素及其类似物（如醋酸奥曲肽、醋酸兰瑞肽等）。对于广泛转移且无法手术的患者，只能采用化疗、局部栓塞、干扰素治疗，但上述治疗的获益尚不肯定。因此，对于不可切除的转移性高分化进展期胰腺神经内分泌瘤成年患者，在治疗方面存在明确的临床需求。

苹果酸舒尼替尼（Sunitinib）是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，适应证为甲磺酸伊马替尼治疗失败或不能耐受的胃肠间质瘤（GIST）和不能手术的晚期肾细胞癌（RCC）。批准的第3个适应证为不可切除的转移性高分化进展期胰腺神经内分泌瘤成年患者。

该产品获批新适应证，主要依据于其临床需求的迫切性。同时，在有效性方面，该药关键Ⅲ期研究中纳入了部分亚洲人群（21例），虽然病例有限，但亚洲人群显示出更为明显的疗效（PFS值，19.8月vs3.6月）。

在安全性方面，对纳入研究中的21例亚洲患者（舒尼替尼组11例），37.5mg/天给药方案的安全性进行评估，结果表明亚洲和非亚洲患者不良事件的发生类型相同。某些不良事件在亚洲患者中更为常见，但均为已识别的不良事件。在调整单次给药剂量后，不良反应有所下降，安全性有一定保障。

在种族敏感性方面，药代动力学研究结果证实舒尼替尼为非种族敏感性药物。结合该品在我国上市后的研究数据显示，我国肾癌和胃肠间质瘤的临床疗效和全球数据一致，无临床意义的人种差异，同时安全性良好并可以接受。

利匹韦林片：抗HIV更安全

获批理由：不良反应更少

点评：来自西安杨森的利匹韦林（商品名：恩临）是用于抗人类免疫缺陷病毒 (HIV)治疗新型药物。对于病情复杂的HIV来说，新型药物如果能在安全性上有所提高，就已经是很大的创新了。

HIV感染者和艾滋病患者，尤其是同时接受美沙酮维持治疗者的抗病毒治疗往往治疗依从性差，患者治疗效果不佳。临床试验数据显示，盐酸利匹韦林片对HIV复制具有明显抑制作用，与美沙酮没有显著的药物相互作用，适合接受美沙酮维持治疗的HIV/AIDS患者。它的妊娠分级为B（美国FDA），因此可用于HIV感染者和艾滋病患者中的育龄妇女。另外，它还适用于对其他非核苷类反转录酶抑制剂不良反应不耐受的HIV感染者和艾滋病患者，因为其不良反应较其他非核苷类反转录酶抑制剂少见。

作为新一代非核苷类反转录酶抑制剂，恩临对HIV复制具有明显抑制作用，与美沙酮没有显著的药物相互作用，其不良反应较其他非核苷类反转录酶抑制剂少见。每日服用一次片剂，一次一片25毫克，服药方法简便，可提高服药依从性。

替格瑞洛片：抗血小板新星

获批理由：优于现有药物

点评：来自阿斯利康的替格瑞洛（倍林达）对于抗血小板治疗来说是一种全新的药物。多年的抗血小板治疗效果一直不太好，而这种新型药物出现，有望进一步提升患者的生活质量。

据统计，中国每年新增急性冠状动脉综合征（ACS）患者数量超过100万，因ACS死亡的人数超过30万。抗血小板治疗是ACS必不可少的基本治疗，但也有其局限性。据GRACE注册临床研究显示，ACS患者1年后死亡率约为15%，3年后升高至25%，4年后可达39%。然而在目前的治疗方法中，有的患者因CYP2C19基因多态性问题，导致有对氯吡格雷抵抗或低反应人群的存在。

研究显示，与氯吡格雷相比，ACS患者经倍林达治疗12个月后，其心血管死亡、心肌梗死及卒中的复合终点相对风险进一步降低16%，心血管死亡相对风险进一步降低21%。氯吡格雷的抗血小板反应变异性影响其疗效，提高治疗依从性、使用新型口服抗血小板药物是改善ACS患者预后的可选择方案。

与氯吡格雷相比，接受替格瑞洛治疗的ACS患者每获得一个QALY（质量调整生命年）值所需成本不足人民币15000元，该值明显低于传统的成本-效果分析阈值。与目前的标准治疗相比，替格瑞洛在治疗ACS患者时能以可接受的成本提高QALY。

这一革命性药物已经在全球85个国家获批，被列入29个国家的医疗保险目录，进入31个国家病人自付目录。2010年12月，该药在欧洲率先上市，2011年7月得到FDA批准。替格瑞洛已被10部国际治疗指南推荐用于急性冠脉综合征患者的治疗，其中包括欧洲心脏病学会（ESC）指南、美国心脏病学会（ACC）指南和美国心脏协会（AHA）指南等。