人保部再次提出要将罕见病患者急需的特效药纳入医疗保险药品目录，对于从事该类药物生产和研发的企业来说，是一个新的利好。（资料图片） 

 “随着医疗保险筹资和保障水平的不断提高，以及对新药、特药安全有效性的认可度进一步提高，我国已开始逐步将罕见病患者亟需的特效药纳入医保药品目录。”6月6日，人力资源社会保障部（下简称“人保部”）相关负责人就人民网网友在“部委领导留言板”中提出的有关罕见病特效药进医保的问题进行回答时指出。由于治疗癌症、罕见病的药物价格偏高，这类药物一直未被纳入医保范畴，但由于我国患者的支付能力有限，“因病致贫”的现象非常普遍。

价格偏高的罕见病药物进医保业内已呼吁多年，但由于医保保障能力有限，又缺乏合理的准备机制，因此，此类药物进医保一直没有更多的进展。

在2009年，人保部在公布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2009年版）》时指出：对于部分高价药品进入医疗保险，将引入药品谈判机制。

此次人保部再次提出要将罕见病患者急需的特效药纳入医疗保险药品目录，对于从事该类药物生产和研发的企业来说，无疑是一个新的利好。　　

高价药应用少　　

在欧美国家，罕见病药物大多能得到医保报销的待遇，但是，由于我国对医疗的投入占GDP的比例较低，因此，保障能力不足一直是这些药物难以进人报销环节的关键所在。

目前，我国医疗保障体系是按照保基本、广覆盖、多层次、可持续的原则设计的，其中，基本医疗保险制度作为主体层次，其保障水平与经济发展水平、社会承受能力密切相关。

总体来看，现阶段我国医保的筹资水平还比较有限，只能重点保障符合临床必需、安全有效、价格合理等条件的药品和医疗服务项目费用的支付。

从现行的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2009年版）》来看，基本能满足临床及参保人员的基本用药需求，尽管目录设置了可供临床根据个体差异选择使用的乙类药物，其中包含部分价格较高的药品，但这类药物并未能涵盖所有肿瘤和罕见病治疗药物。

尽管如此，依然有其他方式让这些药物得以使用。

据记者了解，在和网友交流的过程中，该负责人表示：国家规定，对特殊疾病治疗所必需的目录外药品，统筹地区要建立定点医疗机构申报制度，并明确相应的审核管理办法。如确属治疗必需的，定点医疗机构可向统筹地区的人力资源和社会保障部门提出申请。

不过，从目前来看，这样的措施并未能起到应有的作用，由于实施总额预付和门诊统筹的需要，这类药物难以得到使用。

来自医院方面的人士表示，除了一些财力雄厚的大医院外，很少有医院会提出这样的申请，因为使用此类高价药的患者较少，而采购这样的药物又很占用资金。此外，高价药也会造成费用过高，医保难以报销。　　

谈判机制待完善　　

高价药物进入医保的一大难关就是价格，由于一些新药、特药研发困难，患者人群小，因此，药品定价普遍偏高。由于投入较大，这些企业不愿意降价，因此，造成现在纠结的局面。

为了解决这一问题，人保部一直在积极探索建立谈判机制，对于部分临床疗效确切、有重大创新价值，但价格昂贵，可能对基金产生风险的药品，研究制定谈判准入方法。

不过，对此前景，很多业内人士并不看好。北京市劳动和社会保障局医保中心原主任、中国医院协会医疗保险管理专业委员会贾方红指出：“这样的准入方式不太可靠，因为药品定价到销售要经过多个环节、多个部门，不同的部门对价格的态度不同，因此，推进存在一定的困难，因此，这项工作迟迟没有开展起来。”

中投顾问医药行业研究员郭凡礼分析指出，医保谈判迟迟没有结果的原因有3个方面，第一是药品谈判机制的有关规则并不完善。《改革药品和医疗服务价格形成机制的意见》明确提到将“探索建立医药费用供需双方谈判机制”，也就是说，现在的谈判机制都是在最初步探索阶段。其次，实行谈判机制的目的是让一些高价药也有机会进入医保目录，但是包含高价药的基本药物目录扩展版至今还没有发布，这也是一个影响因素。还有一点就是，有些药物价格明显偏高，直接纳入医保目录会对医保基金的使用带来风险。

不过，北大纵横管理咨询公司制药业专家王宏志表示：高价药物能否通过谈判机制进入医保主要还是看医保部门的意见，价格其实不是最重要的，决定价格的还是采购价，不是零售价，只要谈判能把价格谈下来就行了。

不少专家指出，我国医保发展的方向还是低水平广覆盖，高价药并不是近期发展的重点。人社部相关负责人也指出，总体来看，现阶段我国医保的总体筹资还比较有限，只能重点保障符合临床必需、安全有效、价格合理等条件的药品和医疗服务项目费用的支付。对于基本医疗保险支付范围以外的药品和费用，患者可以通过各种补充保险及商业保险来解决。

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罕见病药魅力渐增

■伊遥　　

罕见病是一类严重、慢性和/或逐步致残性疾病，可以导致生命缩短甚至危及生命。据美国国立卫生研究院（NIH）称，已知的罕见疾病有近7000种。在欧盟，罕见疾病为患病率低于5/10000人的疾病。一些罕见疾病的患病人群可能仅有10多例，而另一些较为常见的罕见疾病如多发性硬化、囊肿性纤维化和进行性肌营养不良，发病率就比较高。总之，罕见疾病影响着发达国家人口的6%~7％。然而，与糖尿病或动脉粥样硬化等疾病相比，罕见疾病代表生物制药行业一个非常小的市场机会，不过这个小型市场也开始变得对制药公司越来越具吸引力了。

1983年，美国批准《罕见病药品法案》（ODA），以促进罕见疾病治疗药物的开发。这项立法对于制药行业极具经济诱惑力，如7年的市场独占权、一定的开发成本和申请费的税收减免。随后，在日本、澳大利亚和欧盟，也通过了类似的法规。《罕见病药品法案》被认为是非常成功的案例：20世纪70年代，只有10种罕见疾病药品获得批准，但自1983年以来，2500多种小分子和生物制剂被指定为罕见疾病药物，超过390种成功上市销售。在美国，罕见病药物数量在过去10年已经翻了一番，从20世纪90年代的每年63种增加到2001~2010年间每年平均126种。这主要归因于生物制药公司对罕见疾病治疗产品的开发越来越感兴趣。1984~2010年间，批准罕见病药物数量相对稳定，平均每年10种。然而，随着美国FDA从20世纪90年代批准的罕见病药物数量高峰期逐渐萎缩，获得销售授权的罕见病药物比例已经从20世纪90年代的17％上升到2008~2010年间的35％以上。预计这一趋势在未来还将继续。

美国药品研究和制造商协会（PhRMA）称，目前有460多种治疗各种罕见疾病的药物正在进行临床试验。这个数字一直稳步增长，从PhRMA在1989年首次报道的133种，增长到1991年的176种，再到2007年的303种。

在研新药和获得批准的罕见病药物领域，罕见肿瘤的适应症药物占据着超过30％的份额。批准肿瘤适应症罕见病药物数量，在2006~2011年占33％。其他重要的类别包括先天性代谢缺陷（5%）和胃部疾病（17％）、神经系统疾病（17％）、血液和免疫疾病（8％）、风湿病（8％）。

尽管最近几年罕见病药物开发取得了较大成功，但仅有不足10％的罕见疾病患者进行了治疗，而且该类药物仍不能满足实际需要。多种因素导致大多数罕见疾病的药物开发仍面临种种困境，包括疾病病理生理学存在着巨大的异质性、对疾病的进展知之甚少、进行临床试验的患者有限、治疗效果的巨大非均质性、缺乏生物标志物预测治疗结果等。

然而，企业尤其是大型制药公司对罕见病药物越来越感兴趣，将促使更多的罕见疾病治疗药物问世。

超过80％的罕见疾病都是遗传原因导致的，多数都是单基因（例如α1-抗胰蛋白酶缺乏症）缺陷，而另一些是由于几个基因突变。

因此，罕见疾病的治疗方法包括传统的小分子和生物制剂，以及器官移植和生活方式的改变等。罕见病药物的主要治疗策略包括：替换缺陷的基因产物（如酶替代或基因治疗）、药物扩展适应症、设计新分子实体和基因表达控制。

在一般情况下，罕见病的新分子实体被许多人认为具有高度创新性。从2000~2008年，FDA批准的罕见病新分子实体占批准新分子实体总数的22％，罕见病生物制剂占31％。

监管方面挑战的增加和药物开发成本的推动下，制药行业正从一个“重磅炸弹”模式转向利基市场。通常情况下，罕见病药物即使市场很小，但具有较高的定价，从而可增加市场销量，进而吸引着制药企业进入该领域。虽然多数早期罕见病药物都是由生物技术公司开发，如今，对罕见病药物感兴趣的不仅仅是GTC和Corcept这样的小公司了，大型制药公司也已经开始越来越多地介入——从2000~2002年的35％增加到2006~2008年的56％。事实上，大型制药公司占全球罕见病药物市场份额超过50％。最近，一些制药公司如辉瑞和葛兰素史克公司，已通过伙伴关系和收购正式进军罕见病药物领域。